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L'Europa approva la prima terapia genica

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La Commissione Europea ha approvato alipogene tiparvovec, la prima terapia genica a ricevere il via libera nel Vecchio contiente. Sviluppato dall’americana uniQure, il farmaco -che verrà messo in commercio con il marchio Glybera- è stato autorizzato per il trattamento dei pazienti affetti da deficit di lipoproteina lipasi (LPLD, anche noto come iperchilomicronemia familiare) che soffrono di attacchi ricorrenti di pancreatite acuta. 
 
I pazienti affetti da LPLD, una malattia ereditaria molto rara, non riescono a metabolizzare i globuli di grasso presenti nel sangue, il che provoca l'infiammazione del pancreas (pancreatite), una condizione estremamente grave, dolorosa e potenzialmente mortale. A seguito dell'approvazione, alipogene tiparvovec è il primo farmaco per la terapia genica raccomandato dalle autorità normative dei paesi occidentali.
 
Secondo quanto fa sapere l’azienda, il farmaco verrà lanciato in Europa nella seconda metà del prossimo anno. Nel frattempo l’azienda sta lavorando con le autorità regolatorie europee per concordare le politiche di rimborso. Alcuni Paesi preferiscono il pagamento tutto in una volta mentre altri sono più orientate a pagamenti annui, per diluire l’impatto economico. Il costo del farmaco, in questo caso sarà dell’ordine di 250mila euro/anno per cinque anni per un totale di oltre un milione di dollari. 
 
Inizialmente, il farmaco fu sviluppato dalla biotech olandese Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) che poi vendette i diritti all’americana UniQure dopo un inziale rifiuto da parte delle autorità regolatorie europee.
 
"Grazie all'approvazione del alipogene tiparvovec, i pazienti affetti da LPLD possono, per la prima volta, contare su un trattamento medico per questa patologia, tanto grave quanto complessa", ha affermato il professor John Kastelein del Dipartimento di Medicina Vascolare presso l'Academic Medical Center dell'Università di Amsterdam, nei Paesi Bassi. "Il deficit della lipoproteina lipasi provoca attacchi ricorrenti di pancreatite acuta, e in molti pazienti determina l'insorgenza precoce di diabete e di complicanze cardiovascolari. 
Questa terapia inciderà notevolmente e in maniera positiva sulla vita di questi pazienti, che fino ad oggi potevano solo attenersi ad una dieta rigorosa per limitare la quantità di grassi ingerita. Contribuendo a normalizzare il metabolismo dei globuli di grasso, Alipogene tiparvovec impedisce l'infiammazione del pancreas ed evita quindi il dolore, le patologie correlate e, se somministrato abbastanza precocemente, anche le co-morbilità associate".
 
L'approvazione prevede che i pazienti vengano trattati con alipogene tiparvovec in centri d'eccellenza dedicati e da medici appositamente formati. uniQure istituirà anche un registro dei pazienti per migliorare ulteriormente la comprensione di questa patologia devastante, in merito alla quale non si svolgono abbastanza ricerche, e sugli effetti del trattamento a base di alipogene tiparvovec. L'autorizzazione all'immissione in commercio riguarda tutti i 27 Paesi membri dell'Unione Europea; uniQure sta preparando la richiesta per l'approvazione da parte delle autorità normative degli Stati Uniti, del Canada e di altri mercati.
 
Alipogene tiparvovec 
Alipogene tiparvovec è stato sviluppato come terapia per i pazienti affetti da deficit della lipoproteina lipasi, una malattia orfana per la quale non esisteva alcun trattamento. Questa patologia è causata da una mutazione del gene dell'LPL, che provoca nei pazienti la diminuzione o l'assenza dell'attività dell'enzima dell'LPL. Questo enzima è necessario per disgregare i globuli che trasportano il grasso e circolano nel sangue dopo ogni pasto. Quando i chilomicroni, questo è il nome dei globuli, si accumulano nel sangue, possono ostruire i vasi sanguigni di piccolo calibro. Un eccesso di chilomicroni dà luogo a una grave infiammazione acuta ricorrente del pancreas, la pancreatite, che è anche la complicanza più debilitante del deficit dell'LPL. In Europa e negli Stati Uniti, alipogene tiparvovec ha ottenuto la designazione di farmaco orfano. Il deficit dell'LPL colpisce 1-2 persone su un milione.
 
Alipogene tiparvovec è stato testato in tre studi clinici sperimentali condotti nei Paesi Bassi e in Canada, a cui hanno preso parte complessivamente 27 pazienti. In tutte le tre sperimentazioni cliniche, Glybera è stato ben tollerato e non sono stati riscontrati problemi relativi alla sua sicurezza. I dati desunti da tali sperimentazioni cliniche indicano che la somministrazione di un'unica dose giornaliera di Glybera comporta un'attività biologica a lungo termine della proteina LPL. Per ulteriori informazioni sul deficit dell'LPL, visitare il sito: http://www.lpldeficiency.com.
 
La lipoproteina lipasi è un enzima fondamentale per il metabolismo delle lipoproteine a seguito dell'assunzione di grassi attraverso l'alimentazione. Negli studi clinici, si è potuta osservare nei singoli pazienti la riduzione transitoria dei trigliceridi fino a 12 settimane. Inoltre, Glybera consente alla proteina LPL di installarsi nel muscolo in cui viene iniettata, dando luogo a un miglioramento del metabolismo dei chilomicroni nella fase postprandiale, riscontrato in un esiguo sottogruppo di pazienti. Glybera (alipogene tiparvovec) contiene in un vettore la variante LPL S447X del gene della lipoproteina lipasi umana (LPL). Il vettore consiste in una struttura proteica derivata da un adeno-associato di sierotipo 1 (AAV1), il promotore, un elemento di regolazione post-trascrizionale e sequenze ripetute in orientamento invertito alle estremità derivate dall'AAV2.
 
Alipogene tiparvovec è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da deficit familiare della lipoproteina lipasi (LPLD) che soffrono di attacchi di pancreatite gravi o ricorrenti, nonostante una dieta rigorosa a basso tenore di grassi. La diagnosi di LPLD deve essere confermata da un test genetico. Questo farmaco va somministrato esclusivamente ai pazienti con livelli rilevabili di proteina LPL.
La reazione avversa più comunemente riferita è il dolore alle estremità, che colpisce circa un terzo dei pazienti. Dati l'esiguo numero di pazienti e la dimensione delle coorti, le reazioni avverse osservate non forniscono un quadro completo circa la natura e la frequenza di tali eventi.
 
Informazioni su uniQure
La società uniQure è leader mondiale nello sviluppo di terapie geniche. I prodotti per la terapia genica in fase di sviluppo serviranno per il trattamento di emofilia B, porfiria intermittente acuta, morbo di Parkinson e sindrome di Sanfilippo di tipo B. Utilizzando dei vettori virali adeno-associati (AAV), quale veicolo d'elezione per il trasferimento genico, l'azienda è stata in grado di progettare e collaudare quella che probabilmente è la prima piattaforma al mondo di produzione degli AAV stabile e scalabile. Questa piattaforma brevettata può essere applicata ad un gran numero di malattie rare (orfane) provocate da un gene difettoso, e consente a uniQure di perseguire la propria strategia mirata, per quanto riguarda questo settore dell'industria farmaceutica. I principali azionisti di uniQure sono Forbion Capital Partners e Gilde Healthcare, due dei maggiori operatori di venture capital nel campo della biologia nei Paesi Bassi. Per maggiori informazioni, consultare http://www.uniqure.com.

Fonte: http://www.pharmastar.it/index.html?cat=18&id=9446&frommailing=y&Email= Questo indirizzo e-mail è protetto dallo spam bot. Abilita Javascript per vederlo. &Password=&newsid=2524 
 
 
 

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